03.htm

基因天堂

　　用这种方法治疗苯丙酮尿症非常有效，这种遗传病是由于患者先天缺乏一
种代谢苯丙氨酸（24种氨基酸的一种）所需要的酶，结果导致患者从饮食中摄
取的苯丙氨酸在身体里大量堆积，严重影响智力发育。当然，苯丙酮尿症的根
本原因还是相应基因上存在BUG，不过，即使你没有能力修复BUG，你只要
让患者从小开始就避免吃那些苯丙氨酸含量丰富的食物，也能够使患者的智力
发育正常。 

　　不过，这种后天的弥补毕竟只是权宜之计，而且对大多数其他疾病来说，
这种方法收效甚微。解读生命源代码，让基因演奏出正确的旋律，才是我们追
求的最终理想。 


<font color=green><b>第三次浪潮</b></font> 

　　在过去，有不少遗传学者把基因治疗视为难以企及的梦想，但是，随着人
体生命系统的源代码正在以飞快的速度被解读，越来越多的人相信，我们很快
就会迎来基因治疗的辉煌时期。 

　　基因治疗时代的第一道曙光是在1990年9月点亮的，美国国立卫生研究院
的遗传学家安得逊（W.French Anderson）在一个4岁女孩身上实施了第一例基
因治疗。这个女孩因为缺乏一种酶而患有严重的联合免疫缺陷，基因治疗师取
出患者的白细胞，修正了这些细胞DNA上相应的BUG,随即再回输进患者体
内，取得了良好的疗效。随后一年，复旦大学遗传研究所的科学家也在一个血
友病患者身上进行了基因治疗，同样也取得了临床实验的初步成功。 

　　基因治疗拿这些比较罕见的遗传病小试牛刀，直接的目的当然是为了彻底
治愈这些遗传病，但除此之外还有一个更加重要的目的就是为了能够攻克心血
管疾病、肿瘤这些人类健康的头号杀手。 

　　比如年近花甲的斯托科就幸运地借助基因治疗成功地摆脱了心绞痛的纠
缠。在斯托科实施心脏搭桥术后的第八年，心绞痛又再度袭来，而且更加恶
化，甚至连最轻微的活动也无法承受，更糟糕的是，服用硝酸甘油也已经无济
于事，而他的身体状况又不允许再实施一次搭桥手术。斯托科此时面临着一个
非常严峻的问题：是生存还是死亡，而要生存，唯一的办法是选择全新的，但
还不太成熟的基因治疗。权衡之后，他决定参加正在波士顿的圣伊丽莎白医学
中心进行的基因治疗临床实验。基因治疗师把一针含有无数条基因拷贝的溶剂
直接注射进他的心肌，这种基因能够编码产生血管生长因子，从而在他已经因
缺乏血供而濒临坏死的心肌内重新构建新的血管。接受治疗后，他开始日益恢
复，直至完全可以像常人一样生活，甚至骑马。 

　　不过，能够像斯托科这样成为基因治疗受益者的毕竟还只是少数，基因治
疗仍然还处于实验阶段。但只要看到仅仅花了这么短的时间就已经取得了相当
不错的成绩，就足以让我们欣慰。 

　　当医学领域的前两次浪潮——传统的内科治疗和外科手术等方法几乎已经
达到其所能发挥的极限时，只有基因治疗才能为现代医学的发展注入新的动
力，成为那些让我们目前束手无策的顽症的克星。


<font color=green><b>基因圈地运动</b></font>  

　　有一次，我和一位朋友散步，他让我猜现在世界上什么地方生物领域的人
密度最高。我报出了某个世界知名学府的生物工程研究机构，或是正在召开的
国际遗传学年会，他均笑着摇头否认，最后，他告诉我密度最高的地方是在专
利局。我顿时明白了他的意思，也不禁哑然失笑。 

　　的确，近几年来，专利局的门槛几乎要被各个生物公司或研究所纷至沓来
的人踏破。自然，他们无事不登三宝殿，他们群聚专利局的目的是为自己发现
的基因申请专利。 

　　如果你还是对基因时代的来临无动于衷，等你省悟过来的时候，你的基因
早已被别人瓜分一空。尽管这十万条基因仍然还老老实实地蜷曲在你身体无数
个细胞里，但你恐怕也就剩下一点可怜的保管权了。 

　　各公司之所以忙着给基因申请专利就像古代群雄寻找藏宝图的原因一样简
单：为了钱。 

　　你只要得到一个新的基因，并且能够对它的功能有个粗略的了解，你就能
够获得专利，你就已经在世界上“最有价值的土壤”上圈到了一席之地。如果
有人希望研究你圈到的基因，你愿意的话，可以出租给他们。如果你运气更好
一点，圈到的基因涉及到肿瘤、肥胖或秃发之类的疾病，那你更等于捧到了一
棵摇钱树，只要有生物技术公司或者制药公司今后利用这个基因开发出某种疾
病有效的治疗方法，当他们赚取难以计数的金钱的同时，而你即使什么事都不
做，也能从中获取非常可观的提成。 

　　难怪当这本拥有30亿碱基对的生命天书正逐渐打开时，几乎每个人都意识
到这本书里蕴藏的财富将令世界上任何一张藏宝图都无法比拟。一时间风起云
涌，各路英雄逐鹿基因组。 

　　1990年，美国国立卫生研究院和能源部大发英雄帖，招募了一批“政府
军”，计划投资30亿美元完成人类基因组计划（平均一个碱基对一美元）。按
照他们最初的打算，准备依照自己既定的步伐，在2005年左右完成这个艰巨的
工程。然而，他们显然打错了如意算盘，对于这样一个日后收益无限的宝藏，
各路人马早已觊觎良久，诸多私立生物制药公司蜂拥而至加入了解读天书的行
列，而且有的还找到了更加快捷的方法，迫使“政府军”不得不重新审视他们
的进度，提出要在2003年之前提前完成人类基因组计划。 

　　在这些私立公司中，以快捷基因公司（Celera Coporation）影响最大，也可
以说，对“政府军”最具威胁。 

　　这家公司的总裁温特是个富有争议的人物，许多同事指责他一心一意靠
DNA发大财，当他还是国立卫生研究所的研究员时，就以个人名义为他发现的
数百种基因申请了专利。1986年，他向研究院引进了第一台自动基因测序仪，
一年内，就揭开了10万个源代码，在当时这是一个令人惊羡的速度，但是仍然
无法满足温特的需求。到了80年代末，他有了一个灵感：为什么要费尽心机考
虑如何定位基因呢？细胞本身早已告诉了这一切，因为细胞只会转录那些它们
需要的基因。因此，温特把研究的注意力从DNA转移到信使RNA（messenger 
RNA,负责将信息从DNA传递到蛋白质合成场所核糖体），DNA转录为成熟的
mRNA还要经过细胞精细的加工，包括去除那些最后并不翻译成蛋白质的冗余
核苷酸序列，因此mRNA才是合成蛋白质最直接而且准确的模板，换句话说，
一个mRNA分子里的信息才是其相应基因的精华所在。 

　　但RNA远没有DNA稳定，因此温特把mRNA的信息拷贝到更加稳定的
cDNA分子上，然后用自动基因测序仪测序。这样，原先繁杂的工作被大大简
化，使他开始以前所未有的速度解读出基因的源代码。其中一部分已经解读的
序列用作今后测序的标签（expressed sequence tags,EST）。在应用这种方法之
前，科学家仅仅解读了4000个基因，每一个都凝聚着无比艰辛，但温特一天就
增加了347个新基因，并且还在以每天25个基因的速度飞快前进。 

　　温特的做法立刻在整个科学界激起千层浪，有人赞扬他的做法极具创新意
识，但同时也有人对他的做法不屑一顾，DNA双螺旋模型的发现者之一沃森愤
怒地批评道：“这根本不是科学，事实上，这样的工作即使连一只猴子也能完
成！” 

　　在风险投资商的帮助下，温特建立了一家私立基因公司。不过温特对公司
现有的速度仍不尽满足，又从朋友那里引入一台基因测序计算机，凭借这台机
器，将现有的速度上提高50倍，用这样的速度一天几乎就可以测完过去1000
个科学家要花十年才能完成的工作量！ 

　　除了快捷基因公司，还有很多其他私立公司也欲在基因大餐上分上一杯
羹。尽管它们采取的基因测序技术与“政府军”基本相同，但他们却各有不同
的侧重点。例如一家基因公司的首席科学家科恩说：“有20种最常见的疾病诸
如癌症、心血管疾患造成了80%的死亡率，但这些疾病可能只与10万个基因当
中的200个有关。我们的当前目标是破译这些基因，因为它们才最有意义。” 

　　或许，我们可以把目前逐鹿基因组的状况比作昔日的淘金热，“政府军”
原来的计划是把每块地都掘起来，看看有没有可以利用的金矿，然后做个记
号，留待以后进一步考察。这样一寸一寸的挖掘，虽然慢，但是很彻底，不留
死角。然而万万没有料到的在半路上突然涌入无数个程咬金，他们不管三七二
十一，直奔那些富矿区，匆匆用栅栏围起，以示该山头已名花有主。顿时令政
府军大惊失色，连忙修正计划，日夜兼程，要把损失弥补在最低限度。 

　　这种各方英雄共同逐鹿基因组计划令人喜忧参半。喜者，由于竞争的压
力，大大缩短了完成计划的时间；然而忧者也同样不言而喻，由于各路英雄纷
纷急于占山为王，不免留于草率。毕竟，谁都不希望，这本生命天书不要留待
后人再出一份长长的勘误表。 

　　与此同时，更多人关注一个更加基本的问题：究竟该不该把基因用专利封
锁起来。反对申请基因专利权的批评者指出，申请基因专利将会阻碍科学家的
研究工作，提高治疗费用。但大多数生物技术公司则表示，如果没有专利，他
们将承担不了进行药品开发所需要的昂贵费用，也没有投资获利的保障。不
过，现在要求公开基因数据的呼声越来越高，虽然这样做会暂时影响那些拥有
基因专利的公司，但从长远来看，这实在对整个生命科学产业的大为有利。
</font></pre>
</td></tr></table></td></tr></table></div>
<center><font class=p3 color=lightseagreen><a href="http://www.myscience.com.cn">【三思言论集】</a>　欢迎给制作人来信：<font face="arial"><a href="mailto:[e-mail]">[e-mail]</a></font></center>
</body>
</html>